我国本土自主研发成功孤儿药近微乎其微

目前我国的孤儿药研发和欧美相比实在是冰火两重天，这和欧美孤儿药研发火爆现状截然不同，中国本土自主研发成功的孤儿药微乎其微，深圳微芯的西达苯胺算是一个罕见的亮点，今年年初获批上市的首个适应症是复发及难治性外周T细胞淋巴瘤，是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。
　　
　　由于像西达苯胺这样用于治疗罕见病的中国本土孤儿药比罕见病本身要罕见的多，所以中国患者和家属只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。因此孤儿药在中国是真正意义上的孤儿，中国的罕见病患者大都有一把心酸泪。该文作者认为，我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比，大概要落后几十年，要追赶上去，还有很长的路要走。
　　
　　首先从孤儿药政策法规上看，早在32年前（即1983年）美国就专门制定了孤儿药法案，这大大促进了孤儿药的研发（详见：并不孤独的孤儿药（上篇）：孤儿药概述），此后不久，欧盟也通过了类似法案，另外就全球看，澳大利亚和亚洲的日本、韩国、新加坡和我国台湾都有相关的孤儿药法案，全球至少有40多个国家和地区通过了孤儿药相关法案。
　　
　　孤儿药的认定是基于罕见病的认定的，然而中国罕见病流行病学数据严重缺乏，而这方面的基础数据显然不是短时间内可以完成的，所以这也就意味着，短期内（至少5年内）中国的孤儿药法律无望出台。
　　
　　另外，我国虽然也将一些比较常见的罕见病，如血友病等纳入大病医保范畴。但是，绝大多数已在我国上市的孤儿药都没有被纳入医保范围，这也导致我国大多数罕见病患者即使有药可治也治不起。而我国据估计至少有上千万的罕见病患者，所以这也导致相当大的社会问题。
　　
　　对于我国孤儿药的尴尬现状，财新网曾在2013年3月份刊登了财新《新世纪》记者蓝方的报道，标题就是尴尬“孤儿药”，虽然两年过去，孤儿药在我国尴尬现状并无多大的改变，所以该报道仍然有必要特别提及。该报道也是作者所看到的有关我国孤儿药现状有深度的报道。为了这篇报道，该记者背后一定做了许多工作，采访了许多人，也查阅了许多资料，写的很有专业水准。
　　
　　除了本文上面提到的问题和尴尬现状外，该报道提到的问题还主要有：
　　
　　1）救命的孤儿药不可及，文中提到“从2000年到2010年，美国上市了64种“孤儿药”，中国仅有16种；其中，中国市面上的“孤儿药”有10种完全依赖进口，一种以进口为主。具体以白血病为例，美国在1983年到2009年上市的20种白血病用药中，只有11种在中国上市，平均上市时间比美国晚了6.6年。”我国做为人口第一大国，拥有世界大的罕见病药物市场（当然是指人口而非销售额），大多数“孤儿药”制药企业都想进入中国。但他们的产品要被引入，却困难重重。该报道也深度分析了困难的原因，在此不再赘述。
　　
　　2）我国孤儿药现状的另一问题是：研发缺乏动力，而对于欧美的“孤儿药”制药企业而言，他们有足够的动力来投巨资研发，这在美中药源的另一篇文章—并不孤独的孤儿药（中篇）：群雄逐鹿，有过较详细的论述。据上述报道，“中国的投入非常有限。丁锦希等学者研究统计，从1999年到2007年，中国国家自然科学基金共资助32种罕见病366个科研项目，计8935.8万元，资助力度仅为美国十分之一”。我觉得这低估了美国的在孤儿药的研发经费，由于美国的药物研发经费大头是私营企业（也没有听说有什么公营的制药企业）投资的，所以如此算，中美在孤儿药的投资差距就更大。
　　
　　3）还有一个因素，就是上面也提到的孤儿药谁来埋单的问题，在欧美，虽然大头是由保险公司买单，不是由纳税人埋单，但是由于“美国从立法上做出规定，任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保，罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费，就可以使用任何药物，所有费用由保险公司承担。”所以，保险公司成本增加，必然增加普通人的保费，所以终还是“多数人的钱少数人花”。另外，“中国台湾地区则对罕见病人使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用，施行全额报销。在日本，罕见病人会得到直接的政府补助，收入越低，得到的补助越多，没有经济收入的患者由政府全包。”（上述引号内内容皆直接引自上述财经网报道）。
　　
　　如上所述，我国绝大多数市场上的孤儿药都没有纳入基本药物目录/医保范围，这个问题也引起我国不少有识之士和人大代表们的关注和呼吁，其中为著名的要算是全国人大代表、安徽大学物理与材料科学学院院长孙兆奇了，他已经连续10年在人代会上呼吁完善罕见病医疗保障制度。他介绍说，罕见病药物几乎全部依赖进口，药价很高，不是普通家庭能承受的，必须探索建立罕见病的救助体制，将罕见病的治疗纳入医保体系。每年高昂的医疗费别说我国的普通老百姓付不起（许多罕见病患者家庭因病致贫），即使是在美国，相信99%的罕见病患者家庭也无财力自掏腰包，孤儿药在美国平均每个病人每年的花费是13.8万美元。
　　
　　尽管我国孤儿药早晚会纳入医保体系，但是我个人认为，在可以预见的将来，恐怕都很难，尽管我国已是世界第二大经济体，但是人均以后，家底还是相当薄。另外，目前我国销售的孤儿药基本都是进口的，价格不是一般的贵，且患者一般需要终身用药，在此情况下，将孤儿药都纳入医保体系，我国现在显然难有此财力。
　　
　　正如有的中文报道所呼吁的，我国“政府应支持类似的国际合作创新，借助政产学研联合支持一批“孤儿药”研发项目，同时鼓励制药企业大力研发“孤儿药”。尽管我国的孤儿药、罕见病患者目前在我国很孤独，我国的孤儿药领域任重而道远，但随着我国在生物制药领域每年超过20%的快速增长，我国的孤儿药未来是光明的（但道路是曲折的）。

一个联盟就是中国孤儿药创新联盟，这个联盟是由南京应诺医药的创始人和董事长郑维义博士发起成立的，该联盟有一微信群，该群几乎每天都有活跃的专业学术讨论，该文作者作为该微信群的一员，也见证了这个联盟众多专业人士的对于中国罕见病和孤儿药那份激情、爱心和执着，近，该联盟利用微信平台成功举行了一个网络会议，会议达成多项倡议和共识，主要有：1）呼吁卫计委或CFDA牵头建立国家级罕见病数据库和诊断中心；2）在中国孤儿药研发方面：“在国家政策暂未明确落地之前，有两条路可以先走起来：一是对于创新药：可考虑立足本土进行药学研发，放眼全球进行临床试验以及上市申请。这样可以利用本国的研发优势，和欧美国家对于罕见病药物的支持政策，让研发药企大程度获益；二是对于仿制药，可以仿制国外专利到期孤儿药或者获得国家强制许可仿制临床急需孤儿药。”详情可参见美中药源的报道：44号发文苦未迟，罕见病药正当时。尽管目前中国真正做孤儿药的企业和机构几乎没有，但也有几家在做（或者至少是声称在做），如天力士和北京五加和分子医学研究所（专注基因治疗药物）、侧重基因检测公司如药明康德和华大基因，也有些公司有孤儿药药物研发的如华领医药和德益阳光等，还有一些做仿制药的公司。但中国出现像健赞这样的孤儿药巨头显然还有很长的路要走。
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